Farmacia Pane Boscoreale
Sin dal 1973, al servizio dei cittadini con professionalità, passione, impegno e con farmacisti altamente qualificati.
Via Sottotenente Ernesto Cirillo 138
Chiama in Farmacia
+ (39) 081 537 4810 Inviaci un Fax
Ordina su WhatsApp
Scrivici per email
Chiama in Farmacia
Scrivici per email
Via S. Ten. Ernesto Cirillo 138
Title Image

Bimba di 6 mesi salvata a Napoli

Con il farmaco più costoso del mondo

Bimba di 6 mesi salvata a Napoli

Una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale è stata guarita all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli con il farmaco più costoso del mondo: una terapia genica innovativa autorizzata in Europa a maggio e in Italia il 17 novembre. E’ il primo trattamento di questo tipo nel nostro Paese con il medicinale, che costa 1,9 milioni di euro e corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia. L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, che insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni. La terapia genica somministrata al Santobono, invece, consente la completa guarigione: si basa su un vettore virale reso inoffensivo e utilizzato come “vettore” per veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, che così diventano capaci di produrre la proteina mancante.

La piccola, dopo la cura, è stata monitorata per una settimana per valutare eventuali effetti collaterali, e quindi è potuta tornare a casa con i genitori. Che hanno ringraziato i medici per averli “sostenuti nella nostra battaglia contro la SMA. All’inizio sembra tutto nero … un tunnel senza fine… Adesso grazie a questo farmaco arrivato prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia”.

Un risultato, sottolinea il dottor Antonio Varone, direttore dell’équipe dell’Unità operativa di Neurologia, possibile grazie “all’introduzione di terapie innovative che ha contribuito a cambiare radicalmente la storia clinica della patologia, che rimane a oggi una tra le prime cause di mortalità infantile. L’avvento di tali soluzioni terapeutiche rende quanto mai attuale la necessità di una sempre maggiore sensibilizzazione nei confronti della diagnosi precoce realizzabile attraverso l’implementazione di progetti di screening neonatale”.